การทดลองดังกล่าวเป็นขั้นตอนแรกในกระบวนการเพื่อให้รัฐบาลอนุมัติยาใหม่ จุดประสงค์ของพวกเขาคือเพื่อพิจารณาว่ายานั้นปลอดภัยหรือไม่ ไม่ว่าจะเป็นยาที่มีประสิทธิภาพมักจะไม่เป็นเรื่องของความกังวลในการทดลองระยะแรก
ดร. โธมัสจีโรเบิร์ตจูเนียร์จากโรงพยาบาลแมสซาชูเซตส์ทั่วไปและโรงเรียนแพทย์ฮาร์วาร์ดกล่าวว่า“ เราสนใจที่จะพยายามทำความเข้าใจแนวโน้มในความปลอดภัยของการทดลองทางคลินิก
ทีมงานของโรเบิร์ตส์พบว่าอัตราต่อรองของผู้ป่วยที่เสียชีวิตจากพิษยาเสพติดมะเร็งทดลองในช่วงต้นการทดลองระยะที่ 1 ถึง 91 เปอร์เซ็นต์จาก 2534 ถึง 2545 จากการลดลงอย่างรวดเร็วนั้นสามารถนำมาประกอบกับยาทดลองที่ปลอดภัยกว่า ผลกระทบที่เป็นพิษของยาที่ใช้ในการทดลองและการกำกับดูแลที่ดีขึ้นจากทั้งภาครัฐและสถาบันทางการแพทย์
ทีมวิจัยทำการทดลองยารักษามะเร็ง มีการทดลองมากกว่า 550 เฟส 1 ที่เปิดให้ผู้ป่วยโรคมะเร็งในเวลาที่กำหนดในสหรัฐอเมริกา “ การทดลองเหล่านี้ได้รับการพิจารณาว่ามีความเสี่ยงที่สุดในบรรดายาทั้งหมด” โรเบิร์ตกล่าว
ผลการศึกษาที่ตีพิมพ์ของการศึกษาระยะที่ 213 ที่ตีพิมพ์รวมผู้ป่วย 6,474 คน การเสียชีวิตจากปฏิกิริยาที่เป็นพิษต่อยาที่ศึกษาเพิ่มขึ้นจาก 3.8 เปอร์เซ็นต์ในการทดลองที่ดำเนินการจาก 1991 ถึง 1994 เป็น 0.06 เปอร์เซ็นต์ในการทดลองที่ดำเนินการตั้งแต่ปี 1999 ถึง 2002 ตามรายงาน
การศึกษาดังกล่าวปรากฏใน วารสารสมาคมการแพทย์อเมริกัน ฉบับวันที่ 3 พฤศจิกายน
มีคำอธิบายหลายประการสำหรับความปลอดภัยที่เพิ่มขึ้นของการทดลองดังกล่าวโรเบิร์ตกล่าว ก่อนประเภทของยาเสพติดที่มีการทดสอบมีการเปลี่ยนแปลง ยาเคมีบำบัดพิษได้ให้วิธีในการใช้ยาที่ปลอดภัยและตรงเป้าหมายมากขึ้น
“ ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาแบบมีเป้าหมายมีโอกาสน้อยกว่าการได้รับพิษถึงสี่เท่าจากผู้ป่วยที่ได้รับยาเคมีบำบัดแบบดั้งเดิม” โรเบิร์ตกล่าว
ประการที่สองการใช้ยาสนับสนุนอื่น ๆ เพื่อชดเชยผลกระทบที่เป็นพิษได้ลดจำนวนผู้เสียชีวิตลง ประการที่สามการกำกับดูแลการทดลองทั้งจากรัฐบาลกลางและสถาบันที่ดำเนินการทดลองได้ปรับปรุงขึ้นโรเบิร์ตกล่าว
“ อย่างไรก็ตามเราไม่สามารถแยกความเป็นไปได้ที่จะมีอคติในผลลัพธ์ของเรา” โรเบิร์ตกล่าวเสริม บางครั้งการทดลองที่มีผลลัพธ์เชิงลบก็ไม่ได้ถูกเผยแพร่
“ เราเป็นหนี้ต่อผู้ป่วยที่จะทำการทดลองให้ปลอดภัยที่สุดเท่าที่จะทำได้” โรเบิร์ตกล่าว “หากผู้ป่วยเชื่อว่าการทดลองนั้นไม่ปลอดภัยเราจะมีปัญหาในการสรรหาผู้ป่วยให้เข้าร่วมในการทดลองเหล่านี้”
โรเบิร์ตคาดการณ์ว่าในขณะที่นักวิจัยมีความกังวลเกี่ยวกับความปลอดภัยของผู้ป่วยมากขึ้นพวกเขาได้ลดขนาดของยาที่ใช้ในการทดลองซึ่งอาจลดมูลค่าการรักษาลง ในการศึกษากลุ่มของโรเบิร์ตส์พบว่าอัตราการตอบสนองต่อยาที่ถูกทดสอบลดลงอย่างต่อเนื่องเมื่อความปลอดภัยเพิ่มขึ้น
อย่างไรก็ตามเรื่องนี้โรเบิร์ตส์กล่าวว่า “เรากำลังปรับปรุงการรักษาโรคมะเร็งโดยทั่วไปในระดับที่เพิ่มขึ้นและเรามีความก้าวหน้าอย่างแท้จริงในมะเร็งบางประเภท”
นอกจากนี้เมื่อการรักษากลายเป็นเป้าหมายมากขึ้นการทดลองจึงเลือกสรรมากขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการยอมรับ อาสาสมัครมีแนวโน้มที่จะได้รับการทดสอบทางพันธุกรรมก่อนที่จะได้รับการยอมรับในการทดลองเพื่อให้แน่ใจว่าอัตราการตอบสนองต่อยาที่กำลังทดสอบสูงขึ้น
“ ฉันไม่รู้ว่าเราจะได้มาซึ่งความปลอดภัยได้มากแค่ไหน” Roberts กล่าว “ แต่เราต้องมุ่งเน้นที่การทำให้การทดลองเหล่านี้มีประสิทธิภาพมากขึ้นและยังเป็นการเพิ่มโอกาสในการได้รับประโยชน์อีกด้วย”
ดร. Eric X. Chen จากโรงพยาบาล Princess Margaret ของโตรอนโตและมหาวิทยาลัยโตรอนโตกล่าวว่า “เราจำเป็นต้องพิจารณารูปแบบการศึกษาอื่น ๆ ที่ปรับปรุงอัตราส่วนความเสี่ยงและผลประโยชน์ในการทดลองระยะที่ 1”
ดร. เอียนเฉินและเพื่อนร่วมงานของเขาเฉินและดร. เอียนเอฟตันทันน็อคกล่าวไว้ในบทบรรณาธิการประกอบในวารสารว่าผู้ที่มีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิกรวมถึงแพทย์ของพวกเขาคาดหวังว่ายาที่ทดสอบจะเป็นประโยชน์ต่อพวกเขา
“ เราควรดูที่การออกแบบการศึกษาเพื่อปรับปรุงผลประโยชน์” เฉินกล่าว เขาเชื่อว่าเมื่อการรักษามีเป้าหมายที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้นสำหรับมะเร็งบางชนิดการคัดเลือกผู้ป่วยจะดีขึ้นเพิ่มความปลอดภัยและประสิทธิภาพ
“ ผู้ป่วยที่คิดว่าจะมีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิกควรพูดคุยกับแพทย์ของพวกเขาอ่านแบบฟอร์มการยินยอมอย่างรอบคอบและตระหนักว่าแม้ความพยายามของเราจะได้รับประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นอยู่ในระดับต่ำ” เฉินกล่าว